东方医院牵头建设干细胞转化医学产业基地取得显著成效-助力张江成为全国干细胞研发和生产中心

2018年9月11日09:31:35东方医院牵头建设干细胞转化医学产业基地取得显著成效-助力张江成为全国干细胞研发和生产中心已关闭评论 292 views
东方医院牵头建设干细胞转化医学产业基地取得显著成效-助力张江成为全国干细胞研发和生产中心
  上海张江国家自主创新示范区专项发展资金重大项目——干细胞转化医学产业基地一期建设自2015年3月启动,至2017年3月通过验收,完成了一期建设预期目标和考核指标。以此为依托,2016年,东方医院成为30家首批通过国家卫计委和食药监总局备案的国家干细胞临床研究机构,机构孵化的干细胞临床研究项目是首批获得备案的8个项目之一。这为国家干细胞临床政策放开后的干细胞产业化奠定了坚实基础。
  如今,干细胞转化医学产业基地二期项目“干细胞战略库与干细胞技术临床转化平台”已经启动。目标是完善基地的平台功能,建立首家覆盖我国人群的HLA高匹配的诱导多功能细胞库;参与制定诱导多功能干细胞制备、质控与质检国家标准;孵化国家干细胞临床研究备案项目;建立干细胞临床治疗的标准方案并完成干细胞药品申请;开发干细胞衍生产品并转化应用;筛选具有临床诊断价值的干细胞抗衰老指标;建立干细胞抗衰老治疗标准;建立干细胞大数据和信息化共享平台、干细胞伦理保障系统、干细胞质量管理认证体系;突破干细胞共性技术;助力张江示范区成为全国干细胞研发和生产中心,加强上海乃至中国在全球生物医药产业的战略竞争优势。
  真知必能行
  “吾生也有涯,而知也无涯。”上海市东方医院 (同济大学附属东方医院)院长刘中民对 《庄子》的这句话感触很深:人生在世,如果非要等万事万物全部知道了、通透了,攒齐条件了再去做,那就永远不可能做,因为 “知”是无涯的。面对无穷无尽的认知与有限的生命旅程,应该边做边知,通过做来加深对这个世界的认知。医学,正是一门 “知行合一”的学问。
  缘 起
  伴随浦东开发开放的时代大潮,东方医院在近20年的时间里,实现了跨越式发展,规模、质量、影响力都取得了巨大提升。下一步,东方如何成为国内一流医院?刘中民表示,单凭在传统医学发展框架内埋头苦干是不够的,依然需要把握大势、主动而为,以 “弄潮儿”身份去分享时代创新的红利。在保证医院持续发展的同时,东方医院正在举全院之力开展干细胞领域的基础和临床转化研究,并将其确立为医院 “弯道超车”的引擎。
  回首2013年,在中国干细胞产业化近乎停滞、政策未明之大背景下,上海市张江高新技术产业开发区管理委员会、同济大学及附属东方医院、中科院上海高等研究院、联兆干细胞科技 (上海)公司联合建设上海张江国家自主创新示范区干细胞转化医学产业基地,堪称前瞻胆识之举。当时有专家开玩笑说,只有 “不怕牺牲”的科学家,才会去搞干细胞。然而仅仅过了4年,随着国家一系列干细胞政策出台,干细胞已被认为是实现中国生物医药从跟跑到并跑再到领跑的重要领域之一。
  在不断实践的过程中,东方医院在干细胞领域的工作得到社会各界越来越多的关注和支持,而今已超出东方医院自身发展的内涵。
  认 知
  纵观医学发展历史,在药物和手术等传统医疗手段日趋接近瓶颈的今天,干细胞技术被国际公认为医药领域又一个里程碑式的发现和突破。利用干细胞对损伤器官进行修复或替代,必将成为人类克服疾病最有效手段之一。发展干细胞技术的基础研究、临床转化应用和产业化,是全球大势所趋。
  很多人缘于对未知事物的天然恐惧或排斥,对干细胞嗤之以鼻或视为洪水猛兽。但刘中民指出,对于大部分兢兢业业而又接受过正规医学教育的中国临床医生而言,他们知道干细胞的明天并不遥远。可惜的是,他们囿于每天必须面对的繁重临床医疗工作,仅剩的些许时间和精力要拼论文、评职称、忙教学,再加上多年来与基础知识的疏离,很难再去系统性关注干细胞研究。 “并非中国临床医生没有眼光或没有能力,而是众多体制、机制、人为因素阻滞了干细胞在中国医学界的发展。”
  截至2017年8月,全球干细胞相关临床Ⅲ期试验已经开展793项,全球批准上市的干细胞药物共有10种,而国内尚无干细胞药物或制剂获批应用于临床。这意味着,随着越来越多的干细胞药物进入临床并取得显著治愈效果,人类的医学发展史必将改写;中国医学界将又一次被甩在科学发展的后面,尽管中国的病患总量是美国的12倍之多。
  从2004年至2013年,中国干细胞研究的文章从234篇增加到3779篇,数量增长了近17倍。其中,中国科研人员在 《自然》 《科学》《细胞》上发表的相关文章共25篇,世界排名第3位;申请PCT国际专利58项,世界排名第6位。可见,中国并不缺少干细胞顶尖人才,但他们很少在传统大型公立医院里,而是集中在高校、科研院所、生物公司。刘中民认为,在国际医学已经从生物医学向转化医学、循证医学、整合医学转型的历史关键期,中国要想在干细胞领域取得快速进展,必须打破部门、学科、领域甚至国门的界限。
  寻 路
  同济大学老校长、中科院院士裴钢,是东方医院干细胞事业的领路人和鼎力支持者。他曾说过:科技发展史上,最敢于变革的通常不是资源最充足、条件最优渥的那个群体,因为他们维护好既得利益就可以稳占鳌头;最善于变革的通常也不是这一生态圈的最底层,因为他们根本不具备变革的力量。
  东方医院,就是这样一个敢于变革、善于变革的中间层。2010年底,东方实现了它跨越式晋升三甲的目标。迈入新的历史阶段,新的问题随之而来。在传统医学领域,总是跟在老牌三甲后面跑,只有喝汤的份儿,累死也只是个 “跟班”或 “陪榜”。在刘中民看来,东方医院要实现二次跨越,不能在常规医疗之路上亦步亦趋,唯有弯道超车,创新发展。
  作为曾经一度垫底而又后劲十足的三甲医院,东方获得了天时、地利、人和的发展良机。在浦东新区投资8000万元,于东方本部建成转化医学平台并实现良性运行多年的基础上,在东方已经具备了大力发展干细胞产业的基础条件、资源禀赋和比较优势,包括拥有各类人才、项目、成果、平台的前提下,这家医院将重点发展方向锁定在了干细胞上。
  力 行
  与传统基础性医学研究相比,干细胞具有天然的临床贴近性。2011年10月以前,我国干细胞临床治疗一度火热,一些地方民营医院与科技公司合作,吸引了不少国内外患者专程前来接受治疗。在法律监管缺失与高额利润的驱动下,不少医院置患者安全于不顾,贸然实施干细胞治疗,结果可想而知:政府被迫叫停。
  2015年7月,国家卫计委和食药监总局联合印发 《干细胞临床研究管理办法 (试行)》,提出了开展干细胞临床研究的医疗机构应当具备7项条件,其中对医院资质、干细胞制备质检、伦理规范等一系列问题设置准入门槛,用法律手段屏蔽了低水平民营医院或不具资质的企业以赚钱为目的临床乱象。2016年10月,国家卫计委和食药监总局公告国内30家首批通过备案的干细胞临床研究机构,上海共有4家,分别是华山、东方、九院、仁济。
  当 “一管就死、一放就乱”的局面得以修正,沉淀下来静心审视,可以肯定的是,依托三甲医院为责任主体进行干细胞研究,方向是正确的。干细胞终于恢复了它高投入、高科技含量、高应用性且尚在临床试验期的真实面目。
  浦东是上海建设科创中心的核心功能区,生物医药产业产值占据上海的半壁江山。在刘中民看来,干细胞成为引领生物医药产业转型升级的历史性机遇,机不可失,失不再来。2017年8月,上海市政府办公厅发布 《关于促进本市生物医药产业健康发展的实施意见》,明确上海要优先发展干细胞。国家方向、地区发展、科技进步、使命召唤、政策开放在干细胞这个节点上,汇合了。
  2014年12月,市张江高新技术产业开发区管理委员会批准东方医院承担上海张江国家自主创新示范区专项发展资金重大项目——干细胞转化医学产业基地项目,立项总经费2.55亿元,其中财政经费1.05亿元,东方医院匹配和社会资本融资1.55亿元。
  政府的 “通行证”成为东方医院发展干细胞的 “强心针”。自此,东方医院以南院为基地,开始了干细胞制备、质检、存储、临床研究和成果转化的产业链条全面建设,并先后开展心脏、神经、骨关节炎、肺病等四大方向的干细胞临床研究。
  近两年时间,国家 “十三五”重大研发计划共批准干细胞项目68项,东方医院独得5项,项目经费近1亿元。2017年,上海市科委又将全年度最后一个科研计划项目——人脐带来源间充质干细胞的制备及临床前研究批给了东方医院。同期,上海市教委的高峰高原学科建设将 “干细胞与转化”领域交付同济大学,由附属东方医院干细胞产业基地牵头申报。高峰高原学科建设旨在服务国家战略,对接科创中心急需,以协同创新为核心,建立同城协同机制,整合跨学科、跨领域、跨部门创新要素,以期形成上海最大建设合力——脚下的干细胞之路正越走越明、越走越宽。
  基地一期:打造干细胞全产业链条
  上海张江国家自主创新示范区专项发展资金重大项目——干细胞转化医学产业基地一期建设自2015年3月启动,至2017年3月通过验收,完成了一期建设预期目标和考核指标:一是改变了国内干细胞产业缺乏干细胞制备质检、临床前研究、临床试验全程化服务平台的状况;二是推动了干细胞技术、产品相关行业SOP国家标准、临床研究治疗方案与风险防控的制订工作,推动了我国干细胞研发与应用的标准化、规范化进程;三是探索建立了以混合所有制为运作实体,以人才加项目、基地加基金为主的干细胞技术与产品产业化发展模式,整合干细胞领域的产、学、研、医资源,形成干细胞人才高地;四是形成干细胞技术、项目、人才的评估价值体系;最终打造干细胞全产业链条。
 
  建立三大服务平台
  干细胞产业基地一期建立了干细胞制备与质检服务平台、干细胞技术产品中试平台、干细胞产业推广服务平台三大服务平台。
  干细胞制备与质检服务平台包括干细胞GMP实验室、3D打印组织构建系统、干细胞制剂和产品质检服务中心三大服务系统。干细胞制备与质检服务平台的主要功能是干细胞及衍生产品制备、干细胞制备质控系统、干细胞组织器官制备以及干细胞产品质量检测,为张江企业和医院干细胞产品定制提供开放式服务。干细胞GMP实验室重点建立符合国际质量控制标准的干细胞收集、制备、存储系统。3D打印组织构建系统重点建设干细胞三维打印组织构建系统;干细胞制剂和产品质检服务中心重点建设干细胞常规质检服务系统以及干细胞特殊检查服务系统。
  干细胞技术产品中试平台包括干细胞综合储存库、干细胞技术产品安全性有效性评估系统、干细胞技术产品临床观察体系。干细胞综合储存库重点建设符合国际标准的综合干细胞库以及运输、评估、追踪、存储系统,为张江高新区的制药企业提供药物筛选平台,用于未来的疾病治疗和抗衰老。干细胞技术产品安全性有效性评估系统重点建设重大疾病的动物模型,并建立重大疾病表型分析的行为学分析系统。干细胞技术产品临床观察体系重点建设干细胞治疗临床观察与评估体系,对干细胞治疗的有效性、安全性进行评估,参与国家干细胞治疗标准制订,为张江生物制药企业提供服务。
  干细胞产业推广服务平台包括干细胞治疗定制服务体系及干细胞技术成果产业化服务体系,主要功能是干细胞个体化医疗、干细胞产业资本联盟、成果市场推广和产业服务系统。重点建设干细胞产业融资支持体系、产业链服务体系和服务保障体系,包括建立干细胞专业人才培训中心、干细胞技术评估服务中心;干细胞产业基地的信息收集、分析、应用平台;构建知识产权管理中心及网络教育平台。
 
  人才专利等成效显著
  干细胞产业基地一期已完成8000平米场地建设,700平米GMP实验室启动运行,已建成500平米国际一流、国内领先的综合生物样本库和600平米再生医学研究所。
  基地对人才引进不拘一格,提出“不求为我所有,但要为我所用” “引进与培养并举”的人才理念。通过2年建设,集聚了以裴钢院士领衔的百余位干细胞领域优秀人才,包括院士2名、长江学者5名、中央千人计划教授5名、973首席科学家11名、863首席科学家2名、科技部国家重点研发计划首席科学家5名。此外,以外聘专家形式聘用了18位长三角顶尖的干细胞专家,依托同济大学全职引进了10位中央青年千人与一大批优秀青年才俊。
  2016年与2017年度,基地累计主持国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项6项(全国共68项),作为课题组长参与3项,获资助经费近13950万元。
  基地已申请国内外干细胞相关专利30项,授权专利18项。基地与瑞士日内瓦大学、美国梅奥医学中心、美国匹兹堡大学、美国加州再生医学研究所、日本东京女子医科大学等建立了紧密技术合作关系。
  基地已建立干细胞临床研究模式与相应的信息化管理系统,按照GCP规范开展研究,聚焦心脏、神经、骨关节炎、肺病四大方向,培育肝衰、眼病、肿瘤等新领域的干细胞临床研究共计13项。
  基地还充分利用自身优势,对长三角地区相关干细胞企事业单位发挥辐射作用,达成合作协议近20份。基地主任刘中民教授已获批牵头成立中国整形美容协会干细胞研究与应用分会 (国家二级分会)。
  张江示范区:
 
  推动上海生物医药产业快速发展
  生物医药产业是国家重点发展的战略性新兴产业之一,也是张江国家自主创新示范区重点发展的产业。2017年,在上海市各有关部门和社会各界的共同努力下,张江示范区生物医药产业规模稳步增长,对全市生物医药产业的带动引领作用日益凸显,相关领域在全国保持领先优势,是推动上海生物医药产业快速发展的核心力量。
  2017年,张江示范区生物医药制造业实现工业总产值717.2亿元,比上年同期增长5.1%;实现营业收入778.5亿元,增长7.4%;完成出口交货值78.5亿元,增长3.0%;完成利润总额121.2亿元,增长9.2%;完成营业税金及附加应交增值税47.9亿元,增长17.4%;其中营业税金和利润总额的增长较为显著。
  据国家统计局和上海市统计局数据计算,2017年上海医药工业主营业务收入占全国医药工业主营业务收入的3.1%;张江示范区医药工业主营业务收入占上海医药工业主营业务收入的76.0%,其中张江核心园(张江科学城)占张江示范区的49.3%。2017年,张江示范区生物医药制造业工业总产值占上海生物医药制造业工业总产值的67.2%,由此可见,张江示范区对全市生物医药制造业的支撑作用非常显著,其中张江核心园占张江示范区的49.5%。
  2017年,张江示范区医药商业销售总额610.8亿元,相当于上海医药商业销售总额的35.6%,其中张江核心园占张江示范区的45.8%。由此可见,张江示范区生物医药产业偏重制造业,医药商业对全市的拉动作用相对较弱。
  基地二期:瞄准生物医药产业未来
  干细胞转化医学产业基地二期项目“干细胞战略库与干细胞技术临床转化平台”将依托一期已建成的干细胞制备与质检服务平台及其技术优势,建立首家覆盖我国人群的HLA高匹配iPSCs库,成为全国标准化iPSCs来源提供基地,参与全球iPSCs库协作组织。完善干细胞制备与质检服务平台及干细胞综合存储库功能,参与制订iPSCs制备、运输、存储、复苏、研究与转化应用的全国标准。
  依托基地的国家干细胞临床研究备案机构、干细胞技术产品中试平台,重点培育已有基础的一期重点干细胞临床试验项目,孵化5—8项干细胞临床试验项目并形成干细胞治疗标准2个,申请至少3项国家干细胞临床研究项目备案,产生1项获得药品申请或批准的干细胞产品 (根据干细胞领域国家政策开放实际确定)。依托一期形成的技术,形成3—5种干细胞衍生产品或技术服务并推广应用。在国际上率先对不同年龄段人群开展间充质干细胞抗衰老随机、双盲、对照的临床研究,建立临床衰老诊断指标、诊断标准、干细胞抗衰老治疗标准。
  依托干细胞产业推广服务平台系统,通过以下四点建设干细胞临床研究保障模块:一是推进干细胞制度政策创新,二是干细胞伦理保障系统,三是干细胞移植风险保障体系,四是干细胞相关专有和共性技术研发平台。
  通过基地二期建设,由上海市科委支持基础研究,张江高新区管委会支持临床转化和公共服务平台建设,共同助力上海及张江示范区成为全国干细胞研发和生产中心,成为国家干细胞科技创新中心的重要功能单元。最终促进 “干细胞与组织功能修复”转化研究和产业化发展,加强中国在全球生物医药产业的战略竞争优势。
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